Гемофілія – це орфанне захворювання, при якому кров втрачає здатність згортатися. Життя та здоров’я пацієнтів з гемофілією залежить від препаратів згортання крові. На класичну гемофілію типів А та В хворіють переважно чоловіки. Жінка є лише носієм мутованого гена.
